La epilepsia resistente a fármacos es la que no responde a los medicamentos disponibles. Según ThePrint, los tres participantes tenían cicatrices en un solo lado del cerebro y llevaban entre 10 y 25 años con la enfermedad.
El 4 de noviembre de 2026, el New England Journal of Medicine publicó un ensayo temprano con una combinación poco habitual: una terapia génica en la zona que origina las crisis y un antipsicótico que ya existe, la clozapina.
Conceptos clave: receptores diseñados para un fármaco
Los DREADD son receptores diseñados para responder solo a un fármaco concreto, no a sus señales naturales. Con ellos se puede activar o frenar un grupo de neuronas sin afectar al resto del tejido.
En este estudio, un virus adenoasociado tipo 9 llevó el gen a las neuronas de la región afectada. Esas neuronas responden a la clozapina y se vuelven menos activas, lo que frena las señales eléctricas que causan las crisis.
Qué se observó
La reducción media de crisis fue de 92,6 %, según los reportes del estudio. La clozapina se administró en dosis bajas cada ocho horas, empezando dos semanas después de la cirugía.
Un aspecto interesante es que la dosis del fármaco puede ajustarse. Eso da más control sobre el efecto que otras terapias génicas, en las que el cambio es permanente.
Por qué todavía no es una cura
No se sabe si la reducción viene de la terapia génica, de la clozapina o de la combinación de ambas. Matthew Walker, neurólogo de University College London que no participó en el estudio, señaló esa incertidumbre.
Rigor científico y estado de la investigación
Es un ensayo temprano de seguridad con solo tres personas, sin grupo de control. Los autores no pueden atribuir con certeza el efecto a un solo componente.
Walker y otros expertos también señalan que la clozapina, en dosis más altas y de uso prolongado, se asocia a problemas cardiovasculares y otros efectos adversos. La seguridad a largo plazo no está determinada.
Desenlace
Si estudios más grandes confirman el efecto y la seguridad, este enfoque podría ofrecer un control ajustable de las crisis en personas que no responden a los fármacos. Por ahora es una prueba inicial, no un tratamiento disponible.