La angioedema hereditaria es una enfermedad rara y genética. Provoca ataques de hinchazón recurrentes e impredecibles en la piel, el tubo digestivo y las vías respiratorias, que pueden ser graves.

Intellia Therapeutics desarrolla lonvo-z, una terapia que busca resolver el problema con una sola dosis. La FDA ya aceptó la solicitud y la revisa con prioridad.

Conceptos clave: edición génica dentro del cuerpo

CRISPR-Cas9 es un sistema que corta el ADN en un punto concreto. Cuando se hace dentro del cuerpo se llama edición in vivo: el tratamiento actúa sin sacar células del paciente para modificarlas fuera.

Lonvo-z usa nanopartículas lipídicas para llevar sus componentes al hígado. Allí inactiva el gen KLKB1, que produce calicreína. Con menos calicreína, se previenen los ataques.

Qué mostró el ensayo HAELO

El ensayo de fase 3 incluyó 80 adultos y adolescentes de 16 años o más. Recibieron una dosis única de 50 mg de lonvo-z o un placebo.

Entre las semanas 5 y 28, el número medio mensual de ataques bajó 87 % frente al placebo. A los seis meses, 62 % de los tratados seguían sin ataques ni terapia preventiva, frente a 11 % en el grupo placebo.

Los efectos adversos fueron leves o moderados, y no hubo eventos adversos graves en el brazo de lonvo-z hasta la semana 28.

Por qué la FDA lo revisa con prioridad

La FDA aceptó la solicitud de licencia con revisión prioritaria, y fijó como fecha de decisión el 10 de marzo de 2027. La agencia no planea convocar un comité asesor.

Si se aprueba, lonvo-z sería la primera terapia CRISPR de edición in vivo aprobada, y la única de una sola dosis para esta enfermedad. Esa es la expectativa de la empresa.

Rigor científico y estado de la investigación

Es un ensayo en personas, pero todavía no está aprobado. Los datos principales vienen de comunicados de la empresa, y la FDA aún no ha emitido su decisión.

El ensayo tiene 80 participantes. La seguridad a largo plazo sigue en evaluación, y los resultados de eficacia se medirán con más tiempo.

Desenlace

Si la FDA aprueba lonvo-z, muchas personas con esta enfermedad podrían dejar de depender de tratamientos preventivos de por vida. Lo que falta es confirmar la seguridad a largo plazo y ver los resultados en la práctica real. La decisión regulatoria llegará el 10 de marzo de 2027.