El colesterol LDL alto es un factor de riesgo cardiovascular importante, y muchos pacientes deben tomar medicación de por vida. Olvidar dosis reduce el beneficio de los fármacos.

Scribe Therapeutics, una empresa de Alameda, California, desarrolla terapias que buscan un efecto duradero con una sola administración.

Conceptos clave: CRISPR, epigenética y PCSK9

CRISPR es un sistema que puede dirigirse a una secuencia de ADN concreta. Las versiones clásicas cortan el ADN; las epigenéticas, en cambio, solo añaden o quitan marcas químicas que regulan si un gen se expresa o no.

PCSK9 es una proteína del hígado que destruye los receptores que retiran LDL de la sangre. Si se reduce su producción, circula más LDL retirado, y eso baja el colesterol.

Silenciar en lugar de cortar

STX-1150 usa una proteína CRISPR modificada, sin capacidad de cortar el ADN, unida a herramientas epigenéticas. Estas marcas químicas reducen la expresión del gen PCSK9, que regula los niveles de LDL en el hígado.

Como el ADN no se corta, el cambio no es una mutación permanente en la secuencia. La empresa lo llama silenciamiento epigenético.

Datos en primates

En AHA 2025, Scribe presentó datos en primates no humanos. Con una sola dosis de 0,75 mg/kg, el LDL bajó al menos un 50 % durante más de 515 días, unos 17 meses.

Un estudio de toxicología en primates no mostró observaciones clínicas adversas.

El ensayo en personas

La agencia reguladora de Australia (TGA) autorizó en mayo de 2026 un ensayo de fase 1 con hasta 64 personas en Australia y Nueva Zelanda. Ya ha comenzado el reclutamiento.

Según la empresa, los primeros datos de seguridad, tolerabilidad y reducción del LDL de la fase de dosis única llegarán en la primera mitad de 2027.

Rigor científico y estado de la investigación

Todavía no hay datos en personas. Lo que existe son resultados preclínicos y un ensayo que acaba de empezar. Las cifras de duración provienen de primates y de la propia compañía.

Una fase 1 mide sobre todo seguridad y dosis. Demostrar que reduce eventos cardiovasculares exigirá estudios mucho más grandes y largos.

Desenlace

Si los datos humanos confirman la reducción del LDL y la seguridad, la terapia podría cambiar la forma en que se trata el colesterol alto. Ese paso aún depende de los resultados de 2027 y de los ensayos que vengan después.